El descubrimiento inicial de los sistemas CRISPR en bacterias como parte de su defensa inmunitaria sentó las bases para su desarrollo como herramienta de edición genómica. En 2012, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier demostraron el potencial del sistema CRISPR-Cas9 para dirigirse y editar secuencias de ADN específicas, marcando un momento crucial en la biotecnología. Por ello fueron laureadas con el Premio Nobel de química 2020.

La tecnología CRISPR–Cas   ha revolucionado la edición genética, abriendo posibilidades sin precedentes para tratar y curar enfermedades genéticas y adquiridas. Desde su descubrimiento, su aplicación en el desarrollo de terapias ha avanzado rápidamente, marcando el inicio de una nueva era en la medicina de precisión. A continuación, se exploran las perspectivas más relevantes del desarrollo de terapias basadas en CRISPR.

Los avances en la investigación han permitido superar algunas limitaciones iniciales de CRISPR donde las mejoras en las variantes de Cas9, como Cas12a y Cas13, han reducido los efectos fuera del objetivo, aumentando la seguridad en aplicaciones terapéuticas. Nuevas técnicas, como la edición base (que cambia nucleótidos individuales) y la edición epigenética, amplían el alcance de CRISPR para corregir mutaciones sin alterar el ADN directamente. Las tecnologías de administración como vectores virales y nanopartículas han mejorado la entrega de CRISPR directamente a tejidos específicos.

CRISPR ha mostrado potencial en una amplia gama de enfermedades como las genéticas con terapias experimentales que han logrado corregir mutaciones en enfermedades como la beta-talasemia y la distrofia muscular de Duchenne. En materia de cáncer se están desarrollando inmunoterapias basadas en CRISPR para modificar células T y mejorar su capacidad para atacar tumores. Para enfermedades infecciosas, CRISPR permite combatir infecciones virales como el VIH y el VPH mediante la eliminación de secuencias virales del genoma.

El pipeline de terapias con CRISPR está creciendo rápidamente; ensayos clínicos exploran su uso en enfermedades como la amaurosis congénita de Leber y el Alzheimer; también los primeros ensayos clínicos en humanos realizados para tratar la anemia falciforme, han mostrado resultados prometedores con remisiones duraderas en pacientes.

Empresas como Editas Medicine, CRISPR Therapeutics e Intellia Therapeutics lideran el desarrollo de terapias en áreas como enfermedades hepáticas, cardiovasculares y cáncer. La aprobación de terapias basadas en CRISPR para uso clínico podría aumentar significativamente en los próximos años.

La línea de desarrollo se está expandiendo a áreas como el trasplante de órganos (por ejemplo, la xenotrasplantación utilizando órganos de cerdos editados con CRISPR) y enfermedades infecciosas (por ejemplo, VIH y COVID-19). Los avances en la edición múltiple y las herramientas computacionales prometen acelerar aún más el progreso.

A pesar de los avances, existen desafíos clave donde la posibilidad de mutaciones no deseadas sigue siendo un obstáculo y la entrega de CRISPR a tejidos profundos o específicos sigue siendo un desafío técnico. También se debe considerar las deliberaciones éticas sobre la edición germinal y el uso de CRISPR en embriones humanos que continúan siendo temas controvertidos: además las terapias basadas en CRISPR actualmente tienen costos elevados, pero seguramente a futuro serán más asequibles.

El futuro de CRISPR es prometedor y se espera que desempeñe un papel crucial en el tratamiento de enfermedades en forma personalizada, pues permitirá desarrollar terapias adaptadas al perfil genético individual de los pacientes. Así como la posibilidad de realizar ediciones directamente dentro del cuerpo humano se hará más viable. CRISPR podría combinarse con otras tecnologías, como la terapia génica y la nanotecnología, para mejorar los resultados terapéuticos. Y se espera que la lista de enfermedades tratables con CRISPR siga creciendo, incluyendo condiciones más complejas como enfermedades autoinmunes y neurodegenerativas.

Las terapias basadas en CRISPR representan una de las mayores revoluciones en la medicina moderna. Aunque persisten desafíos técnicos y éticos, los avances en esta tecnología están transformando el tratamiento de enfermedades genéticas y adquiridas. Con una inversión sostenida en investigación y desarrollo, CRISPR tiene el potencial de redefinir la atención médica global y ofrecer curas para condiciones que antes eran intratables. Sin embargo, lo más interesante es la naturaleza complementaria de estas tecnologías (CRISPR, CAR-T y PROTAC), que permite el descubrimiento colaborativo a través de múltiples tecnologías.